BRIDGEBIO药物(BBIO.US)：强大的管线和去中心化的研发平台推动增长

　　BridgeBio 是一家专注于研究遗传病的生物制药公司。2021 年收入为6,9712 万美元，同比+745%。净亏损56,254 万美元，同比+25%，主要是研发费用同比+35%至45,414 万美元。
　　在众多基因适应症上拥有成为首创疗法的的巨大机会：该公司的目标是解决单基因疾病数量与获批的相关疗法数量之间的缺口。在8,000 种已确定的单基因疾病中，大约仅有50 种拥有批准的药物或疗法。此外，该公司认为，有超过2,700 万美国人患有遗传病，其中只有5%的人拥有获得批准的治疗方案。
　　因此，我们认为BridgeBio 有巨大的机会跃升为拥有众多基因适应症的首创疗法的公司。
　　强大的研发平台：公司已将其正在进行的20 项临床试验扩展到26 个国家的450 多个地点。这些试验和研究涉及37 个合作伙伴，打造了公司去中心化的运营模式，创建数据管道以构建强大的管线。到目前为止，该公司在药物开发方面已取得了成功，已于2021 年生产了两种FDA 批准的产品：Nulibry(降低MoCDA 型患者死亡风险的首创疗法)和TRUSELTIQ(治疗胆管癌)。这显示了公司获得批准的能力，并表明他们的研发战略是有效的。
　　可能很快推出重磅产品：管线药物Acoramidis 目前正在进行III 期试验，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白心肌病(ATTR-CM)，这是一种按蛋白质沉积分类的可能致命的心脏缺陷。III 期数据预计很快会在2022 年某个时候提交NDA 申请。
　　我们认为Acoramidis 具有首创药物潜力，有望带来巨额收入。
　　投资建议：随着公司深入商业化，我们相信多个催化剂可以改善公司的长期前景。此外，公司从广泛的学术研究领域收购资产的研发战略使公司能够控制成本，并在如何继续发展他们的管线时保持选择性。然而，该公司可能还需要几年的时间才能实现商业化，且在2023 年获得Acoramidis 的批准至关重要。
　　对于对长期投资感兴趣并相信公司能够获得众多管线药物批准并成为市场领导者或被溢价收购的投资者来说，现在是买入的好时机。
【免责声明】本文仅代表第三方观点，不代表和讯网立场。投资者据此操作，风险请自担。

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