阿斯利康和默克的Koselugo在中国获准用于治疗儿童罕见的遗传性疾病

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阿斯利康和默克的Koselugo在中国获准用于治疗儿童罕见的遗传性疾病：阿斯利康(AZN.US)和默克(MRK.US)的Koselugo在中国获得批准，用于治疗3岁及以上、手术无法治愈的丛状神经纤维瘤(PN)的1型神经纤维瘤病(NF1)患儿。NF1是一种遗传性疾病，导致肿瘤沿着神经鞘生长（丛状神经纤维瘤），并可能导致毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视觉和膀胱或肠道问题。阿斯利康公司指出，全球每3000人中就有一人受到这种疾病的影响。中国药监局(NMPA)的批准得到了一项名为SPRINTStratum1的第二阶段试验数据的支持。阿斯利康表示，Koselugo(selumetinib)是中国第一个也是唯一一个获准用于治疗这种罕见的遗传病的疗法，这种病可能导致良性肿瘤沿着身体的神经生长。Koselugo已经在美国、欧盟、日本和其他一些国家获得批准。