生物医药行业新药周观点：NASH新药THR-Β激动剂提交上市申请 有望加速NASH新药研发

　　本周新药行情回顾：2023 年9 月11 日-2023 年9 月15 日，新药板块涨幅前5 企业：迈威生物（15.8%）、首药控股（13.9%）、百奥泰（13.1%）、艾力斯（12.3%）、海思科（12.0%）。跌幅前5 企业：
　　天境生物（-17.3%）、歌礼制药（-12.9%）、嘉和生物（-12.2%）、德琪医药（-10.9%）、药明巨诺（-9.4%）。
　　本周新药行业重点分析：
　　9 月13 日，Madrigal Pharmaceuticals 宣布FDA 已受理THR-β选择性激动剂resmetirom 治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成年患者的NDA 申请并授予其优先审评资格，PDUFA 日期为2024 年3 月14 日。
　　NASH 是当今医疗保健领域最紧迫的未满足需求之一，患者群体庞大，但FDA、EMA、NMPA 尚无已批准药物。目前全球有上百种NASH 药物在研，靶向近20 种靶点，其中较热门的靶点有PPAR、THR-β、GLP-1、FXR、FGF21 等。进度较快的有靶向THR-β由Madrigal 研发的Resmetirom（NDA）、靶向PPAR 的由Inventiva 和中国生物制药合作的lanifibranor（3 期）和Zydus-Cadila Group 研发的Saroglitazar（3 期）、靶向FXR 由Intercept 公司研发的Obeticholic acid（3期）、靶向GLP-1 由诺和诺德研发的Semaglutide（3 期）等。
　　目前国内有20 余个NASH 药物在研，大多处于1、2 期临床阶段，进度较快的有靶向PPAR 的正大天晴的Lanifibranor（3 期）、靶向THR-β的歌礼制药ASC41（2b 期）和拓臻生物TERN-501（2 期）、靶向PPAR 的微芯生物西格列他钠（2 期）、靶向FXR 的拓臻生物TERN-101（2 期）和东阳光药业HEC-96719（2 期）、靶向FASN 的歌礼制药ASC40（2b 期）、靶向PDE 的众生药业ZSP-1601（2b 期）以及多靶点的君圣泰生物HTD-1801（2 期）。此次resmetirom 的NDA 申请有望加速NASH 领域的新药开发进度。
　　本周新药获批&受理情况：
　　本周国内1 个新药或新适应症获批上市，26 个新药获批IND，42 个新药IND 获受理，7 个新药NDA 获受理。
　　本周国内新药行业TOP3 重点关注：
　　（1）9 月14 日迪哲医药宣布其自主研发的高选择性JAK1 抑制剂戈利昔替尼的新药上市申请已获中CDE 正式受理，用于复发/难治性外周T 细胞淋巴瘤的治疗。
　　（2）9 月14 日科伦博泰宣布与西南医科大学附属医院就骨靶向放射性偶联药物TBM-001 达成独占许可协议。科伦博泰将获得TBM-001 项目的全球独家权益。
　　（3）9 月13 日CDE 官网公示，海思科药业神经痛新药HSK16149胶囊新适应症申报上市并获得受理。临床前研究结果显示，HSK16149 具有很高的靶点选择性，以及良好的镇痛及长效镇痛作用、中枢系统安全性好等特点。
　　本周海外新药行业TOP3 重点关注：
　　（1）9 月14 日Madrigal Pharmaceuticals 宣布，FDA 已接受其在研药品resmetirom 治疗伴有肝纤维化的非酒精性脂肪性肝炎（NASH）成人患者的新药申请，并授予优先审评资格。
　　（2）9 月13 日艾伯维公布其3 期SEQUENCE 临床试验的顶线结果，Skyrizi 达到双主要终点，即第24 周临床缓解的非劣效性，和第48周内镜下缓解与活性对照组相比的优效性。
　　（3）9 月12 日默沙东公布的sotatercept 疗法的最新临床试验结果显示，sotatercept 在治疗肺动脉高压患者24 周后，可缩小心脏右侧大小，并且改善右心室功能和血液动力学指标。
　　风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险，创新药专利纠纷的风险。
【免责声明】本文仅代表第三方观点，不代表和讯网立场。投资者据此操作，风险请自担。

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