Vertex Pharmaceuticals与CRISPR治疗公司联手开发的Casgevy疗法,日前获得美国FDA批准,用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血症(TDT)。这标志着基因编辑技术在医疗领域迈出重要一步,且比预期提前了两个多月。Casgevy的治疗费用高达220万美元,但分析师预测其销售额可望达4亿美元。全球超过10万人患有TDT,仅美国就有至少1,200位患者。Casgevy也已被沙特食品和药品管理局批准上市。福泰制药的市值因基因疗法的发展而逼近赛诺菲,显示出基因疗法的巨大商业潜力和投资价值。预计到2030年,全球基因编辑市场将达到360亿美元。
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