瑞博生物治疗丁型肝炎病毒感染的小核酸药物RBD1016获EMA孤儿药资格认定

中国北京·瑞典哥德堡，2025年10月24日——苏州瑞博生物技术股份有限公司(“瑞博生物”)及其子公司Ribocure Pharmaceuticals AB (“Ribocure”)共同宣布欧洲药品管理局(EMA)授予其小干扰RNA(siRNA)候选药物RBD1016孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation, ODD)，用于治疗丁型肝炎病毒(HDV)的感染。

EMA的孤儿药资格认定旨在鼓励在欧盟发病率低于万分之五、导致严重威胁生命或慢性衰竭性罕见病的在研疗法。孤儿药资格为创新药物提供了更优的监管通路和商业化激励政策，从而能更快地惠及患者。瑞博生物自主研发的RiboGalSTARTM肝靶向递送平台的安全性、有效性和长效性已通过多项临床研究得以验证，其中包括用于治疗HDV适应症的RBD1016，目前该药物正在全球同步推进乙肝和丁肝的II期临床试验。

瑞博生物联席CEO兼全球研发总裁甘黎明博士表示：“本次孤儿药认定是RBD1016药物研发的重要里程碑，将显著提升RBD1016的开发与商业化前景。它验证了我们通过创新RNAi技术，攻克具有高度未满足临床需求的严重疾病的战略。我们正全力推进这款药物的临床研究，致力于为受这一罕见病困扰的患者提供全新的治疗方案。很高兴看到RBD1016为尚无有效治疗选择的HDV患者带来了希望。”

关于丁型肝炎病毒(HDV)

HDV是病毒性肝炎中最严重的类型，仅感染已患有乙型肝炎(HBV)的患者。HDV会加速肝病进展，显著增加肝硬化、肝衰竭和肝癌的风险。据统计，全球有1200至2000万人受到HDV影响，而目前可用的治疗方案十分有限，诊断和治疗存在巨大不足。瑞博生物的RBD1016小核酸药物精准靶向HDV病毒，为患者提供更有效、更持久的治疗方案。

关于瑞博生物

瑞博生物是专注于小核酸(siRNA)药物研究和开发的全球领军者。瑞博生物对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。公司围绕心血管、代谢、肝病、肾病以及其他治疗领域建立了丰富的产品管线，其中自主研发的肝靶向RiboGalSTARTM递送技术已将多个产品推进临床II期阶段，有效性和安全性得到很好的临床验证。公司坚持差异化靶点和产品布局，拥有国际化的创新研发团队，在全球开展产品研发和商业化，争取早日为患者带来全新的药物治疗手段。公司总部位于江苏昆山，于北京和瑞典哥德堡M?lndal设有研发中心。

关于Ribocure

Ribocure是瑞博生物的控股子公司，位于瑞典哥德堡M?lndal，是瑞博生物面向全球的临床开发和商务发展基地，拥有具备国际视野和全球临床开发实力的专业团队，配备临床试验基地和实验室，领导和推动小核酸创新药物在全球的临床试验和商务发展。

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