医药生物周专题：细胞疗法为自免疾病带来长期缓解

先进疗法有望在自免大赛道提升渗透率
根据弗若斯特沙利文的预计，2030 年全球自免药物市场将达到1767 亿美元，2023-2030 年复合增速3.68%，中国2030 年自免药物市场将达到199亿美元，2023-2030 年复合增速27.22%。根据赛诺菲的统计，2022 年美国和欧洲五国特应性皮炎/哮喘/慢阻肺/银屑病/类风湿性关节炎适应症分别有280 万/170 万/150 万/240 万/240 万患者，但诸如特应性皮炎、慢阻肺疾病中，先进疗法的渗透率仅9%、0%，有较大提升空间。
传统治疗手段有便利性方面的问题
自身免疫病的传统治疗药物包括免疫抑制剂、钙调磷酸酶抑制剂等。但传统药物需要持续给药，停药有复发风险；免疫抑制剂的使用需要配合糖皮质激素增加治疗的副作用。疗效更持久的治疗手段成为药物开发方向之一。
CAR-T 疗法有望拓展多个自免领域的应用
CAR-T 疗法优势体现在难治患者的症状缓解、不需要持续给药就能实现长时间症状缓解，并且从总治疗费用的角度或优于现有疗法的优势。2021 年新英格兰杂志、2023 年The Lancet Neurology 先后报道了CAR-T 在系统性红斑狼疮、重症肌无力的早期数据，展现在这些疾病中的潜力。已进入临床阶段的CAR-T 覆盖的自免适应症还包括狼疮性肾病、干燥综合征等，CAR-T 疗法有望为多个自身免疫病提供新的治疗手段。
CAR-T 疗法有望提供便捷性和安全性的升级
现有CAR-T 疗法的缺点包括细胞因子风暴、无法准确开关、治疗需要等待数周制备。基于使用CAR mRNA、FasTCAR 技术等不同企业的技术，CAR-T 使用的安全性增加，制备等待时间缩短，技术成熟后有望进一步提升CAR-T的使用体验。
投资建议
自身免疫病中新靶点、新结构类型药物的更新迭代可带来新的投资机会。
由于尚无用于自身免疫病的CAR-T 上市，该技术相对前沿，国内布局企业少，建议关注信达生物（与驯鹿医疗合作开发CT103A，后者多发性骨髓瘤适应症已上市，视神经脊髓炎谱系疾病适应症已进入到临床阶段，重症肌无力适应症临床试验申请通过CDE 审核），以及在CAR-T 或自身免疫病有布局的企业，如恒瑞医药、三生国健。
风险提示：CAR-T技术研发风险；CAR-T定价过高难以放量的风险。
【免责声明】本文仅代表第三方观点，不代表和讯网立场。投资者据此操作，风险请自担。

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