拜耳(BAYRY.US)充血性心力衰竭在研基因疗法获美国FDA快速通道资格

智通财经APP获悉，日前，拜耳(BAYRY.US)及其全资独立运营子公司Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)宣布，美国FDA已授予AB-1002项目快速通道资格。AB-1002是一种在研的一次性给药基因疗法，作用于心脏，旨在促进产生蛋白质抑制剂1(I-1c)的组成型活性形式，阻断蛋白磷酸酶1的作用。抑制这种与充血性心力衰竭(CHF)有关的蛋白质的功能可能产生治疗作用。

据悉，目前正在进行GenePHIT(基因磷酸酶抑制疗法)临床2期试验的患者招募。GenePHIT是一项2期适应性、双盲、安慰剂对照、随机、多中心试验，旨在评估患有非缺血性心肌病伴有纽约心脏病协会(NYHA)III级心衰症状的18岁以上男性和女性患者，通过一次性冠状动脉内输注AB-1002的安全性和有效性。受试者以1：1：1的方式随机分为低剂量、高剂量或安慰剂治疗组。主要结果指标包括心血管相关死亡和NYHA分级相对于基线的变化、左心室射血分数(LVEF)、最大耗氧量(pVO2)和6分钟步行试验(6MWT)。