医药行业专题报告：自体CAR-T遇困 INVIVO风起

　　TCE 来袭，自体CAR-T 困境凸显。 CAR-T 是血液瘤疗效天花板和单次给药即可“治愈”的代名词，全球已有15 款自体CAR-T 获批，2025 年销售额已达59 亿美元（同比+30%）。ASH 2025 大会披露了BCMA TCE（T 细胞接合器）特立妥单抗联合达雷妥尤单抗治疗复杂/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的MajesTEC-3 研究数据，疗效表现不弱于CARVYKTI，PFS 率甚至更优，同时安全性良好，这使得自体CAR-T 复杂的生产、使用过程和高昂的成本、价格等劣势凸显，亟需新的突破。
　　in vivo CAR-T 极具潜力，数据初步验证。生产和使用过程更简单、成本更低的CAR-T 疗法主要包括：同种异体CAR-T 和in vivo CAR-T 两大方向，考虑到前者仍需体外改造T 细胞和清淋，且有致命性的移植物抗宿主病（GvHD） 风险，我们认为in vivo CAR-T 可能更具潜力。目前，临床阶段的in vivo CAR-T 管线数量超过20款，整体进度处于早期阶段。已有5 款in vivo CAR-T 产品披露了人体数据，其中慢病毒载体产品治疗血液瘤的短期疗效确切，与自体CAR-T 相当，部分产品安全性更优，需关注给药后长期疗效持续性和安全性；LNP 载体产品需多次给药但安全性表现出色，在自免疾病中已观察到初步疗效信号，未来在自免领域可能会有不俗表现。
　　MNC 争相布局，确定性持续提升。2025 年以来，已发生超10 项in vivo CAR-T 相关交易，阿斯利康、艾伯维、BMS 等MNC 纷纷下场布局，大额合作/收购频发，其中慢病毒路线管线/公司占据多数。从数据催化看，今年有望新读出十余项临床数据，其中多数为首次读出临床数据的管线，此前披露过早期数据的管线亦可能读出更新结果。我们认为， in vivo CAR-T 临床表现已获初步验证，技术路径确定性持续提升，未来有望成为CAR-T 的主流形式，MNC 需求旺盛，国内企业布局虽然进度稍落后，但数量领先，未来有望达成多项交易。
　　自体CAR-T 凭借优异的疗效具备极大的吸引力，2025 年全球销售额已接近60 亿美元。近期TCE 优异的数据引起市场对自体CAR-T 前景的担忧，主要因为疗效接近的情况下自体CAR-T 复杂的制备和使用过程，以及高昂的成本带来的价格劣势格外突出。
　　in vivo CAR-T 是解决以上问题极具潜力的方向，目前整体处于临床早期，初步数据已经验证疗效，安全性有望优于自体CAR-T，MNC 已下场达成众多大额合作交易或收购，国内企业布局数量众多，未来有望达成多项交易。相关标的包括：石药集团、金斯瑞生物科技、安科生物、先声药业、信达生物、华邦健康、智飞生物、君实生物-U、阳光诺和、云顶新耀、和铂医药-B、复星医药等。
　　风险提示
　　创新药研发失败的风险；市场竞争加剧的风险；创新药商业化的风险等。
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