生物医药Ⅱ行业研究：TAU聚集抑制剂提交MAA 有望成为首款AD口服靶向药

报告摘要
本周我们梳理阿尔茨海默病口服Tau 蛋白靶向药HMTM 进展。
第二代Tau 蛋白聚集抑制剂HMTM。HMTM 是TauRx 公司研发的一款靶向阿尔茨海默病Tau 蛋白的疾病修饰疗法。HMTM 是一种亚甲基蓝衍生物（用于疟疾和亚硝酸盐中毒），全称为甲磺酸氢甲硫堇，也被称为TRx0237，属于第二代的Tau 蛋白聚集抑制剂。
HMTM 最新2/3 期临床试验LUCIDITY 取得积极结果。
（1）生物标志物神经丝蛋白轻链（NfL）显著减少。血液中的NfL是检测大脑神经退行性病变进展的生物标志物之一。LUCIDITY 试验血液生物标志物数据显示，与对照组相比，HMTM 使患者血液中神经丝蛋白轻链（NfL）水平的变化减少了95%（p=0.0291）。
（2）MCI 患者亚组分析结果积极。2024 年3 月8 日，TauRx 在2024年AD/PD 会议上汇报了LUCIDITY 两个阶段（24M）的亚组（MCI 患者）分析数据，治疗组（HMTM，16mg/d, 24M）MCI 患者的CDR 分数和ADAS-Cog11 分数相比安慰剂组和历史对照组进展都更加缓慢。
HMTM 在认知能力下降、正常日常生活能力以及脑萎缩率降低等方面都能带来改善。HMTM 治疗组的MCI 患者在18 个月时认知功能指标显著高于基线，在24 个月后回到基线值。与对照组相比，HMTM 治疗组MCI 患者疾病症状进展到痴呆阶段的情况显著减少。
（3）HMTM 在英国提交MAA。尽管LUCIDITY 未达到主要临床终点，但其在MCI 患者亚组中能够显著延缓疾病进展，基于其在MCI 亚组中的积极结果，以及相对于抗体药物更好的安全性，耐受性和可及性，2024年7 月1 日，TauRx Therapeutics 公司已在英国提交HMTM 上市许可申请（MAA），用于治疗阿尔茨海默症引起的轻度认知障碍（MCI-AD）和轻中度痴呆。
相关标的：恒瑞医药、先声药业、绿叶制药。
【免责声明】本文仅代表第三方观点，不代表和讯网立场。投资者据此操作，风险请自担。

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