核酸药物投融资热浪不断,继mRNA新冠疫苗之后,哪些药物可能率先突围?

2022-05-20 14:31:16 每日经济新闻 

近年来,在新冠mRNA疫苗的催动下,核酸药物成为生物医药增长最快的细分领域,不仅被业内视为继小分子化药和抗体药物后的第三大类型药物,还受到投资者的青睐。据机构数据,仅过去一年,国内该领域的投融资金额就突破100亿元。

不过,mRNA药物在新冠疫情中大放异彩之前,核酸药物的发展步步艰辛鲜为人知。核酸药物的市场前景如何?国内企业的跟跑速度如何?

5月20日,弗若斯特沙利文正式发布《核酸药物市场产业现状与未来发展研究报告》(以下简称“《报告》”)。《报告》指出,核酸药物主要包括mRNA和小核酸两类,目前全球已有数十款核酸药物上市。短期来看,mRNA产品的未来市场主要贡献者仍然将是新冠疫苗;针对患者群体较大适应症的小核酸药物,则将驱动市场快速发展。

聚焦“不可成药”靶点药物需求,小核酸药物全球市场规模超30亿美元

在对抗疾病的历史进程中,传统药物将“蛋白质”作为药物靶点。然而,人体内许多“致病蛋白”为不可成药靶点,因此许多疾病缺乏有效的治疗手段。

而核酸药物的开发目的,就是解决“不可成药”靶点带来的未被满足的临床需求。它被业内看好有望成为小分子和抗体药物后的第三类主要药物。

2020年,由Pfizer/BioNTech、Moderna分别研发的两款mRNA新冠疫苗获紧急使用授权。2021年,这两款mRNA新冠疫苗全球销售收入高达587亿美元,远超其他新冠疫苗的销售额。

全球已上市(部分)COVID-19疫苗收入 单位:10亿美元

图片来源:《核酸药物市场产业现状与未来发展报告》

《报告》预计,未来15年,预防性疫苗将主要占据mRNA产品市场。短期而言,预防性疫苗市场主要源于新冠疫苗产品,中长期而言,则会拓展到更多感染性疾病的预防中,如流感病毒疫苗、流感呼吸道合胞病毒疫苗、疟疾疫苗等领域。

除了感染性疾病疫苗(预防性疫苗),肿瘤治疗(治疗性疫苗)、蛋白替代疗法(治疗性药物)也是mRNA药物的主要应用方向,其中免疫疗法治疗肿瘤是目前mRNA技术的研究热点。

一般而言,传统的免疫疗法需注射抗原到体内,蛋白质给药存在诸多困难,合成困难且价格昂贵。而注射人工合成的mRNA到体内,指导人体合成对应的抗原蛋白,是有效且经济的方式。《报告》预计,未来肿瘤治疗性疫苗市场规模会持续攀升。

此外,作为核酸药物的另外一类,小核酸药物在已上市核酸药物中占绝对数量优势。《报告》显示,目前全球获批上市的核酸药物共16款,除了2款mRNA疫苗,其余14款均为小核酸药物(其中3款已退市)。

总体来看,目前上市产品均聚焦在罕见病适应症领域。其中脊髓性肌萎缩是目前商业化最为成功的适应症,2021年该适应症仅有一款药物,却贡献了近20亿美元的销售。

《报告》指出,小核酸药物全球市场规模从2016年0.1亿美元已增长至2021年32.5亿美元,年复合增长率高达217.8%。未来,随着临床阶段小核酸药物的不断上市,尤其是针对患者群体较大的适应症药物,如乙型肝炎的潜在治愈性药物,将进一步驱动市场快速发展。

小核酸药物全球市场规模

图片来源:《核酸药物市场产业现状与未来发展报告》

2021年投融资金额破百亿,国内企业有机会从跟跑到局部领跑

“核酸类药物发展可以追溯到上世纪50年代,过去几十年,整个领域历经风雨,发展得步步艰辛。”如艾博生物创始人兼首席执行官英博博士在《报告》中对核酸药物领域给出的评语所述,核酸药物的研发并非坦途,即便当下也是如此。

以小核酸药物为例,其在2009至2013年曾因为安全问题和递送系统问题陷入低谷期,虽然随着关键递送系统的技术突破,该类药物已经走出彼时阴霾,但目前,小核酸药物仍面临如何高效进入靶细胞、释放到细胞质并高效长效发挥作用等问题。

按照小核酸药物研发流程的顺序,核心技术分为设计、化学修饰、递送、合成及制剂技术。最关键的核心技术是核酸药物递送技术。药物递送在保护RNA结构、增强靶向能力、降低给药剂量和降低毒副作用等方面起着重要作用。

对于分子量大、免疫原性强、容易降解的mRNA药物,挑战同样存在。《报告》指出,mRNA技术仍需解决的痛点在于其本身的免疫原性、体内表达蛋白质的效率以及最终的规模化生产。未来业内可对mRNA结构、递送系统以及生产技术三方面进行优化。

尽管研发困难重重,但好消息是,随着mRNA新冠疫苗成功实现商业价值,资本正加速涌入核酸药物赛道。

据第三方产业市场研究机构中商情报网数据,2021年我国核酸药物领域投融资事件达29起,较2020年增加17起,投融资金额达129.12亿元,较2020年增加82.56亿元。同时,2021~2022年初,我国有22家核酸药物企业完成融资。

瑞博生物创始人、董事长梁子才博士在《报告》中表示,在这一领域,中国有机会从跟跑世界领先水平到并跑和局部领跑,成为中国创新药领域现代化和国际化的一个亮点。

根据《报告》对重点布局核酸药物领域的国内外公司梳理,国外核酸药物公司主要包括Alnylam、BioNTech、Moderna、IONIS、Sirnaomics(圣诺医药),其中前三家企业已有核酸药物获批使用。

而艾博生物、阿格纳生物、锐博生物、瑞博生物和浙江海昶生物是报告中例举的国内核酸药物企业代表。其中艾博生物针对COVID-19研发的mRNA疫苗,现已进入国际多中心三期临床研究,并获得药品生产许可证;阿格纳生物和锐博生物研发的新冠mRNA疫苗在今年3月开展了II期临床试验。

(责任编辑:邵晓慧 )
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